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急性髓系白血病(AML)是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。AML多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见,其中急性髓系白血病最多(1.62/10万)。

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老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差,合并症多,无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高,因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。

AML的治疗方案应该根据分型、分期及患者自身状况进行个体化化疗,需要加强支持治疗,防止感染和出血。适宜患者可以进行造血干细胞移植。目前,已经有多种口服靶向药物(如维奈托克)用于AML患者的治疗,对于年轻患者,大多与常规化疗方案联合。对于老年患者,可联合地西他滨、阿扎胞苷或单药治疗。

维奈托克是BCL-2抑制剂,维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡),从而杀死肿瘤

BCL-2是最早发现的细胞抗凋亡蛋白Bcl-2家族的一员,Bcl-2家族蛋白通过与促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚体以及自身二聚,在细胞凋亡的调控中发挥重要作用,是大多数血液肿瘤的主导致癌基因。

M15-656的III期研究评估了维奈托克+阿扎胞苷(AZA)vs安慰剂+AZA对初治年龄>75岁或不能耐受标准诱导化疗AML患者的疗效与安全性。研究结果显示,维奈托克组中位OS较安慰剂组延长5.1个月 (14.7 vs 9.6 个月),完全缓解率(CR)显著高于安慰剂组,CR或部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)显著高于安慰剂组。

目前它已在全球50多个国家/地区上市,被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内,维奈托克获批的适应症是急性髓系白血病。

目前,维奈托克原研药在中国已上市在售,患者每月用药的价格不菲,很多普通家庭的患者并不能承担长期服用的费用,所以很多患者在服用仿制版维奈托克,目前仿制版维奈托克最新价格消息已经公布,每个月的价格在4~5千元左右。