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血小板生成素(TPO)是造血生长因子,主要的生理功能是调节血小板的生成。血小板生成素受体激动药已开发用于治疗血小板减少症疾病。2008年11月20日首次批准用于治疗免疫性或特发性血小板减少症(ITP) 。近期,对血小板生成素受体激动药潜在治疗作用,如治疗或处置其他血小板减少症引起密切关注,包括治疗与慢性肝脏疾病(CLD)相关的血小板减少症。
阿伐曲泊帕片的安全性和有效性经2项临床试验(ADAPT-和ADAPT-2)得到验证。这2项试验共有435名受试者参加,这些受试对象均患有慢性肝病及严重的血小板减少症,且需要进行相关手术,正常情况下需要进行血小板输注。受试者分成3组,前2组分别口服不同剂量的 阿伐曲泊帕片,为期5 d,而第3组只服用安慰剂(不治疗)。实验结果显示,与对照组相比,服用不同剂量阿伐曲泊帕片的试验组中,均有较多的患者血小板计数明显提升,且在手术当天及术后7d内均无需进行血小板输注或采取其他任何抢救措施。