一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。
所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。
试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者PFS有显著延长[HR0.28(95%CI:0.19,0.40)。
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2011年5月，芝加哥美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，美国Michigan大学综合癌症中心泌尿科教授报道了卡博替尼用于治疗转移性前列腺癌的临床研究。这项临床试验纳入了171例转移性前列腺癌患者，有超过四分之三的受试者已发生骨转移。研究团队发现，76%的患者在接受治疗后，在骨骼扫描时看到他们的肿瘤部分或全部萎缩，并且超过三分之二的患者已在骨外转移的区域内出现了肿瘤的退行。
多种癌症骨转移有效：
一项II期临床试验结果显示，卡博替尼对13种肿瘤中的12种具有抗肿瘤活性，并且骨扫描结果显著改善。卡博替尼单药治疗12周后，肝癌、前列腺癌和卵巢癌患者的疾病稳定率分别可达76%、71%和58%，黑色素瘤、乳腺癌和非小细胞肺癌的疾病控制率分别为45%、45%和40%。在68例骨转移患者中，59例骨转移缩小或消除。包括乳腺癌、前列腺癌和黑色素瘤在内的患者，骨扫描显示转移病灶部分或完全消失，并且在治疗6周后即可得到改善。其中去势耐药性前列腺癌患者效果最为明显，86%的患者表现为完全或部分骨扫描缓解。与此同时，骨疼痛也得到缓解，镇痛药物需求减少，骨重吸收标志物水平下降，贫血患者的血红蛋白持续增加。
不良反应：
最常报道药物不良反应(≥25%)是腹泻，疲乏，恶心，食欲减退，手足综合征，高血压，呕吐，体重减低和便秘
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