严重型再生障碍性贫血(SAA)是一种以骨髓增生低下和造血干细胞缺乏为特征的骨髓衰竭综合征。强化免疫抑制治疗(IST)是SAA非移植治疗的一线方案,抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合环孢菌素(CsA)有效率达60%~70%。
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阿伐曲泊帕是一种新型TPO-RA,经CYP450、CYP3A4酶代谢,不需要UGT1A1和UGT1A3参与，无明显肝毒性,已获批准用于慢性肝病合并血小板减少，那么，马来酸阿伐曲泊帕治疗再障的效果如何？

马来酸阿伐曲泊帕治疗再障的效果
研究目的：评估因肝肾功能异常不耐受强化免疫抑制治疗(IST)联合艾曲泊帕治疗的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者,换用阿伐曲泊帕治疗的疗效及耐受性。

研究方法：对2020年10月至2021年7月间江苏省人民医院收治的8例SAA,因肝肾功能异常不耐受IST联合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mgld治疗,评估治疗前后血象变化、血栓事件.肝肾功能等指标。

研究结果：阿伐曲泊帕中位治疗时间4(1~6)个月,1例完全缓解,3例部分缓解,2例血红蛋白及血小板改善,1例中性粒细胞及血小板改善,1例患者因治疗时间短未纳入疗效评估。中位起效时间68.5(28~107)d,自对照显示中性粒细胞计数(P=0.004)、血红蛋白水平(P=0.005)及血小板计数(P=0.016)均较治疗前显著升高。阿曲泊帕治疗期间,所有患者无血栓事件发生,肝肾功能指标均维持正常范围内。