阿伐曲泊帕( avatrombopag)是第二代血小板生成素受体(TPO)激动剂，于2018年5月21日获批上市,用于患有血小板减少症并拟接受医疗或牙科手术的成人慢性肝病(CLD)患者,商品名为Doptelet。那么，马来酸阿伐曲泊帕片的功效与作用是什么？
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马来酸阿伐曲泊帕片的作用
阿伐曲泊帕是一种口服生物有效的小分子TPO-RA,同其他TPO非肽类模拟物相似,均结合于跨膜区,模拟内源性TPO刺激巨核细胞增殖和分化,促进血小板生成,与内源性TPO(结合于胞外区)不具有竞争关系,两者存在叠加效应,阿伐曲泊帕随餐服用。

阿伐曲泊帕增加血小板计数,但并不影响血小板的活化及反应性,体内外实验研究显示其药理活性强于艾曲泊帕,在促血小板生成方面存在剂量和暴露依赖效应,慢性肝病(CLD)相关性血小板减少症患者在应用最大推荐剂量阿伐曲泊帕治疗时,平均QTc的延长效应预计不会大于20 ms。

马来酸阿伐曲泊帕片的功效
一项旨在评估阿伐曲泊帕治疗复发或难治性重型再生障碍性贫血(sAA)的疗效和安全性Ⅱ期研究中正在完成。另一项阿伐曲泊帕在非sAA患者中的安全性和有效性的Ⅱ/Ⅲ期临床试验也在国内进行中。在一项小样本研究中,8例因肝肾功能异常不耐受强化IST联合艾曲泊帕治疗的sAA患者,换用阿伐曲泊帕治疗后,获得三系缓解,且耐受性良好。