司帕生坦治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）取得重要进展；司帕生坦是一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)，是一种选择性靶向内皮素A受体(ETAR)和血管紧张素II亚型1受体(AT1R)的新型研究候选产品。临床前数据表明，在罕见的慢性肾病形式中阻断A型内皮素和1型血管紧张素II通路，可减少蛋白尿、保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。司帕生坦已在美国和欧洲获得治疗FSGS和IgAN的孤儿药资格。

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　司帕生坦治疗FSGS的2期临床试验结果正式公布

　　局灶节段性肾小球硬化（FSGS）是一类经典的肾小球肾炎，临床表现为肾病综合征，少部分患者对各种药物治疗无效而导致肾衰竭。2018-9月，Retrophin公司在最近的一期JASN杂志上正式公布了潜在新药司帕生坦治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的2期临床研究结果（DUET试验）。

　　厄贝沙坦等血管紧张素II受体阻滞剂是治疗众多肾小球肾炎（包括IgA肾病、FSGS等）的重要药物。司帕生坦是一种内皮素A型受体和血管紧张素II受体双重阻滞剂。DUET试验旨在初步观察双重阻断剂司帕生坦能否用于治疗FSGS。该随机对照试验共纳入109例FSGS患者，随机双盲给予不同剂量的司帕生坦（200-800mg/d）和厄贝沙坦(300mg/d)治疗。

　　治疗8周后研究人员发现，接受司帕生坦治疗的患者24小时蛋白尿水平平均降低55.1%，部分缓解率28.1%，而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低11.4%，部分缓解率仅9.4%。仅仅治疗了8周，司帕生坦的疗效就明显优于传统的厄贝沙坦治疗，实在难得，值得期待。


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