恩西地平(Enasidenib/Idhifa)是IDH2抑制剂,它适用于治疗经FDA批准的检测发现异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者。在临床治疗效果上显著。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)酶的小分子抑制剂。在体外,恩西地平以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变体IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中,恩西地平抑制突变的IDH2酶导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低,并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中,恩西地平降低了2-HG水平,减少了原始细胞计数,增加了成熟髓样细胞的百分比。
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