艾伏尼布,商品名:拓舒沃是一种精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂,通过与突变IDH1可逆性结合,降低肿瘤代谢物2-HG水平,促进细胞正常分化,从而发挥抗肿瘤效果,同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。
有临床研究结果显示,艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人复发性和难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中国患者中,表现出优异的临床疗效。
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在30例可评估患者中,主要疗效终点完全缓解(CR)和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)为36.7% ;中位达CR+CRh的时间为3.68个月,12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。
有2名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植(HSCT)。
中位EFS为5.52个月,中位OS为9.10个月。中性粒细胞、血小板等血液学指标有效恢复。
另外,还有数据表明使用该药的不少患者,可以有效减少输血依赖。