2022年7月,美国FDA批准克唑替尼用于1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性肌纤维母细胞瘤的成人和儿童患者。
克唑替尼的效果在ADVL0912 (NCT00939770) 的14名儿童患者和A8081013 (NCT01121588) 试验的7名患有不可切除、复发性或难治性ALK-正IMT的试验中进行了评估,
对于14名儿科患者,14名患者中共有12名经历了客观反应,由独立审查委员会评估。对于7名成年患者,5名患者有客观反应。
儿科患者最常见的副作用是呕吐、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、视力障碍、疲劳、发热、上呼吸道感染、咳嗽、水肿、肌肉骨骼疼痛、便秘和头痛。成人患者最常见的副作用是视力障碍、恶心和水肿。