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获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的,但是剩余干细胞数目减少,会使其疗效有限。
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针对免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者,艾曲波帕,一种合成的促血小板生成素受体激动剂,可以使将近半数患者的红细胞数量显著上升。本研究将艾曲波帕(艾曲博帕)加入未经治疗的重度再生障碍性贫血患者的标准免疫抑制治疗方案中。

前瞻性研究1-2期共纳入了92位患者,接受添加艾曲波帕的免疫抑制治疗。根据治疗开始时间和持续时间分成3组(第一组从第14天至6个月接受艾曲波帕;第二组从第14天至3个月接受艾曲波帕;第三组从第1天至6个月接受艾曲波帕)。

三组进行独立分析。结果:6个月各组的完全缓解率,第一组为33%,第二组为26%,第三组为58%。6个月时各组的总缓解率分别为80%、87%、94%