急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但因AML易发生耐药复发、预后差，65岁以上患者的5年生存率＜10%，故临床上对于老年AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患者的生存率，改善患者的生活质量。
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2020年5月2日，艾伏尼布（通用名Ivosidenib，商品名TIBSOVO）获FDA批准，用于治疗经FDA批准的检测方法检测存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的年龄≥75岁或无法接受强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。
导读：Ivosidenib（艾伏尼布）是首个靶向抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的口服小分子抑制剂，也是目前唯一获得FDA批准治疗IDH1突变的研究药物。Ivosidenib（艾伏尼布）的诞生是AML治疗领域一个里程碑事件，对于AML的治疗及预后产生了非常重要的影响。而今，Ivosidenib用于二线治疗胆管癌，这一重大发现是怎么产生的呢？下面一起来看看吧！
胆管癌目前的治疗现状和治疗难点
由于CCA患者（尤其是 iCCA）早期没有明显的临床症状，晚期才出现盗汗、黄疸、腹水、肝肿大等特殊的临床表现。基于这种情况，大多数疾病都是在中晚期才诊断出来的。只有35％左右的患者可以进行肿瘤切除或肝移植治疗，而且术后易复发，5年生存率仅为5％~15％。对于已经没有手术指征或不适合作局部治疗的CCA患者，其主要的治疗方法是化疗和放疗。化疗患者多预后不良，中位生存期通常小于1年。虽然外照射、立体定向放射治疗和质子束放射治疗对CCA有一定的治疗效果，但由于严重的不良反应和缺乏高级别临床证据，目前仍未形成最佳的放疗方案。对于进展过快或浸润转移的 CCA 患者来说，姑息治疗可能是这类患者唯一的治疗选择。这也是目前胆管癌治疗领域的一大难点和痛点。
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