肝癌是全世界范围内癌症死亡的主要原因之一，每年有超过70万人死亡和80万例新病例。肝细胞癌是最常见的肝癌形式，若不治疗，晚期患者通常活不到6个月。
早在3年前，在肝癌患者中就有“小道消息”称，卡博替尼对晚期肝癌患者有效。2018年3月，FDA已授予该药针对肝癌的孤儿药地位。
卡博替尼是治疗侵袭性肝癌的一大进步。手术、疗效有限的化疗、索拉菲尼，这些治疗方案试了个遍，但病情却仍在进展……现在，一种新的治疗选择--卡博替尼让这些患者又见到了希望。此次批准可以说是一个重要的里程碑。
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FDA对卡博替尼的批准是基于一项名为CELESTIAL的3期临床试验：该研究针对晚期肝细胞癌患者，与安慰剂组相比，卡博替尼对患者的总生存率（OS）有统计学意义和临床意义的改善。
2018年底，欧洲药品局(EMA)已批准卡博替尼作为既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者的单一治疗方案。
“晚期肝细胞癌患者的治疗选择非常有限，特别是当疾病在索拉非尼治疗后进展时。”美国纪念斯隆凯特林癌症中心医学博士Ghassan K. Abou-Alfa说。“医生渴望为患者提供新的选择，而CELESTIAL的结果表明，卡博替尼具有减缓疾病进程和改善治疗结果的功效，这是一种安全有效的新疗法。”
在CELESTIAL试验中，卡博替尼组中位OS为10.2个月，安慰剂组为8.0个月。中位无进展生存率（PFS）则增加了一倍以上，卡博替尼组为5.2个月，安慰剂组为1.9个月。卡博替尼组疾病控制率为64%，安慰剂组为33%。
关于卡博替尼：靶向药中的“混世魔王”
卡博替尼俗称“184”，是一种口服的多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，靶点高达惊人的9个，包括：RET、MET、ROS1、VEGFR1/2/3、AXL、NTRK、KIT。因此，它对多种实体瘤中均表现出良好的治疗效果。
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因其具有“广谱”抗*能力，卡博替尼被称为靶向药中的“万金油”，也被戏称为“混世魔王”。在甲状腺髓样癌、肾癌、非小细胞肺癌、肝癌、软组织肉瘤、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了较好的治疗效果.
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