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卡博替尼的活性药物成分为cabozantinib,这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI),通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用,能够杀死肿瘤细胞,减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟,Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者,以及既往接受过索拉非尼(sorafenib)治疗的肝细胞癌(HCC)患者。
卡博替尼治疗先前1-2线抗VEGFR失败的分化型甲状腺癌临床研究。入组标准为18岁及以上的进展期分化型甲状腺癌,总计招募了25名患者,所有患者均为病灶可测量的核素及至少一线抗VEGFR治疗耐药分化型甲状腺癌。
有7名患者为二线治疗后,3名患者为三线治疗后。卡博替尼的剂量为每日60mg,28天为一个周期,剂量可根据实际情况进行调整。治疗直至疾病进展、不可接受的药物毒性或主动退出。
25名患者均纳入到有效性分析,10名(40%)患者确认为部分缓解,13名(52%)患者为疾病稳定(其中2名患者为未确认的部分缓解)。既往接受过一种抗VEGFR治疗的患者中,48%(10/21)的患者获得了部分缓解,而既往接受过2种抗VEGFR治疗的患者中,没有患者获得疾病部分缓解(0/4),但这部分患者中有3名患者肿瘤出现了缩减。
本研究的中位无进展生存期为12.7个月,12个月无进展生存率估为55%,24个月无进展生存率估为25%,12个月生存率预估为80%,24个月生存率约为66%。