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瑞戈非尼由拜耳和美国生技制药公司联合开发，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞新生、维持肿瘤微环境的因素，来抑制肿瘤生长。一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期研究显示：肝细胞癌患者在索拉非尼治疗进展后，瑞戈非尼是唯一的可使其获得生存获益的全身治疗药物。将来需要更多的研究探索索拉非尼或瑞戈非尼治疗失败或不能耐受后，瑞戈非尼联合其他药物全身治疗和三线治疗的疗效。

索拉非尼治疗进展后的肝细胞癌患者，目前还没有任何一种全身治疗药物可以使其获益。为了评估瑞戈非尼对此类患者的有效性和安全性，该项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期试验在21个国家的152个医疗机构开展。入组患者均为可以耐受索拉非尼（≥400 mg/d,28天为一个周期，至少要治疗20天）以及肝功能评分为Child-Pugh A级的成年肝细胞癌患者。研究者按照电脑随机名单和交互应答系统以2︰1的比例将所有患者随机分配至支持治疗联合瑞戈非尼（口服，160 mg）组或安慰剂组（每4周为一周期，第1、8、15天治疗），分层因素包括地理区域、东部肿瘤协作组（ECOG）的体能状态评分、大血管累及情况、肝外疾病以及甲胎蛋白水平。主要研究终点为意向治疗分析后的总生存期（随机分组到任何原因导致的死亡时间）。

2013年5月14日至2015年12月31日，共筛查843例，其中573例入组（379例被分配至瑞戈非尼组，194例被分配至安慰剂组，进行人群有效性分析）。567例接受治疗（374例接受瑞戈非尼，193例接受安慰剂治疗，进行人群安全性分析）。瑞戈非尼改善总生存的风险比为0.63（95%CI 0.50~0.79；单侧检验，P＜0.0001）；瑞戈非尼组和安慰剂组患者的中位生存期分别为10.6个月（95%CI 9.1~12.1个月）和7.8个月（95%CI 6.3~8.8个月）。瑞戈非尼组和安慰剂组的不良事件发生率分别为100%和93%（179/193）。两组中最常见的3~4级治疗相关事件为高血压（15% vs 5%），手足皮肤反应（13% vs 1%），疲乏（9% vs 5%）和腹泻（3% vs 0）。88例（50例 vs 38例）患者死于5级不良反应事件，其中研究者认为瑞戈非尼组以及安慰剂组分别有7例（2%）和2例（1%）与药物相关，包括安慰剂组的2例肝衰竭患者。